(Adnkronos) - "Le terapie avanzate rappresentano la frontiera della medicina in quanto permettono di ottenere approcci potenzialmente curativi grazie all'impiego di cellule somatiche geneticamente modificate di numerose patologie, siano esse di natura ereditaria o acquisite. Aver implementato queste strutture e aver attivato i clinical trial permette di offrire delle risposte terapeutiche a numerosi pazienti, ivi inclusi quelli pediatrici, con patologie che compromettono la loro prospettiva di sopravvivenza e la loro qualità di vita". Lo ha detto Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-ematologia e terapia cellulare e genica dell'Irccs ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, oggi nella Capitale, intervenendo all'evento 'Il futuro è adesso', iniziativa che segna la conclusione della fase Pnrr del Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a Rna. Nel corso dell'incontro sono stati presentati i risultati scientifici, le infrastrutture strategiche create e le illustrate le garanzie per la continuità operativa post-2026.  

“Siamo riusciti ad attivare le terapie Car-T - rimarca Locatelli - Queste sono cellule del sistema immunitario modificate per essere reindirizzate su un bersaglio specifico, nell'ambito dei tumori solidi, delle neoplasie del sistema nervoso centrale, di leucemie acute, per le quali non vi erano prodotti commercialmente disponibili, e anche nell'ambito delle malattie autoimmuni, ottenendo, in quest'ultimo setting, un vero e proprio riassetto del sistema immunitario".